La spinta arriva dalla regolamentazione
Il secondo trimestre del 2025 ha riportato all’attenzione degli investitori il comparto della genomica, grazie a una serie di segnali favorevoli da parte della Food and Drug Administration (FDA). Come sottolinea Rahul Bhushan, Global Head of Index di ARK Invest Europe, questi sviluppi normativi hanno rilanciato l’interesse verso un settore che si trova all’intersezione tra scienza e tecnologia.
Tra le novità più rilevanti figura una maggiore flessibilità nei processi di approvazione delle terapie geniche e cellulari, insieme alla nomina di una nuova leadership all’interno della FDA. A completare il quadro, anche l’eliminazione graduale dell’obbligo di test sugli animali per gli anticorpi monoclonali, un passo che segna un’apertura senza precedenti verso l’adozione di metodi più rapidi e tecnologicamente avanzati. In questo scenario, le società attive nel campo della genomica potenziata dall’AI si stanno imponendo come protagoniste indiscusse della nuova medicina.
Quando AI e dati cambiano le regole del gioco
A spiegare la trasformazione in atto è il concetto di multiomica, un approccio che unisce dati genomici, trascrittomici e proteomici per analizzare in profondità i processi biologici. Bhushan spiega che oggi ogni aspetto di questo paradigma è accelerato dalla potenza dell’intelligenza artificiale e dei big data, dando vita a un “volano” virtuoso in cui ogni innovazione alimenta la successiva.
In prima linea ci sono aziende come Twist Bioscience, Tempus AI, 10X Genomics e Illumina, che stanno perfezionando strumenti di sequenziamento e analisi del DNA sempre più veloci ed economici. Grazie a questi strumenti, gli scienziati possono oggi condurre migliaia di esperimenti in tempi drasticamente ridotti, accelerando la raccolta di dati biologici e aprendo nuove possibilità di scoperta.
Ma è l’AI il vero motore di questa trasformazione: con prestazioni fino a 1.000 volte superiori a quelle umane a parità di costo, l’intelligenza artificiale è in grado di riconoscere pattern patologici, individuare target farmacologici e prevedere interazioni molecolari con una precisione atomica. Tutto ciò sta ridisegnando i tempi e i costi della ricerca scientifica.
Diagnostica molecolare e farmaci su misura
Uno degli ambiti più rivoluzionati dall’intelligenza artificiale è la diagnostica molecolare, che consente una stratificazione dei pazienti basata sul profilo biologico individuale. In particolare, lo screening oncologico ha beneficiato di miglioramenti in termini di efficienza che arrivano fino a 20 volte rispetto ai metodi tradizionali.
Protagoniste di questa evoluzione sono aziende come Natera, Guardant Health, Adaptive Biotechnologies e Veracyte, impegnate nello sviluppo di strumenti diagnostici di nuova generazione. Questi sistemi permettono di intercettare precocemente le malattie e abbinare i pazienti ai trattamenti più efficaci, rivoluzionando il paradigma della medicina personalizzata.
La successiva fase del processo vede l’AI applicata direttamente allo sviluppo di nuovi farmaci. L’intelligenza artificiale utilizza dati provenienti dagli strumenti multiomici e dalla diagnostica per progettare molecole più efficaci, riducendo i costi di R&S fino a quattro volte e i tempi fino a 1,6 volte. Aziende come Recursion Pharmaceuticals, Absci e Isomorphic Labs sono già in prima linea nella creazione di nuovi farmaci AI-driven, con risultati concreti in termini di rapidità ed efficacia.
Verso la medicina di precisione potenziata dall’AI
Il passo successivo è rappresentato dalle cure avanzate basate sull’editing genetico, un terreno che promette di portare la medicina di precisione a un nuovo livello. L’intelligenza artificiale, afferma Bhushan, ha accelerato in modo decisivo l’evoluzione di terapie capaci di riscrivere il codice genetico, aprendo la strada a trattamenti curativi per malattie finora considerate incurabili.
Le aziende pioniere in questo campo (Intellia Therapeutics, CRISPR Therapeutics, Beam Therapeutics e Prime Medicine) stanno sviluppando soluzioni terapeutiche con valore fino a 20 volte superiore rispetto ai farmaci convenzionali, e con un’efficacia che può risultare da due a quattro volte più elevata rispetto ai trattamenti di precisione oggi disponibili.
L’elemento chiave è la sostenibilità: poiché l’AI ha abbattuto drasticamente i costi di sviluppo, queste cure potranno essere applicate anche a malattie rare, fino a oggi spesso escluse dai grandi programmi di ricerca per ragioni economiche.
Un cambio di paradigma per la medicina del futuro
Il ciclo di innovazione si autoalimenta: gli strumenti multiomici producono set di dati sempre più accurati, l’AI li elabora per scoprire nuovi farmaci, e questi alimentano a loro volta nuovi flussi di dati per ulteriori innovazioni. Secondo Bhushan, il settore genomico si afferma così non solo come scommessa di crescita a lungo termine, ma anche come destinatario diretto dei benefici a breve termine derivanti dalla regolamentazione favorevole e dalla convergenza tra tecnologie di frontiera.
Dopo decenni di medicina centrata sulla cura dei sintomi, si profila ora un passaggio epocale verso la medicina delle P4: Preventiva, Predittiva, Personalizzata e Partecipativa. Un nuovo paradigma, in cui l’obiettivo non è più semplicemente trattare le malattie, ma prevenirle, anticiparle e gestirle in modo proattivo, sfruttando le potenzialità combinate di AI, genomica e medicina di precisione.
